新的合作伙伴关系旨在探索 培养细胞和基因疗法方面的创新

时间:2024-11-18 09:22:12 来源:
导读 由于新一代的免疫疗法,一些对传统药物没有反应的患者现在正经历显着的康复。这些疗法使患者自身的免疫细胞能够识别,靶向和破坏癌细胞。为...

由于新一代的免疫疗法,一些对传统药物没有反应的患者现在正经历显着的康复。这些疗法使患者自身的免疫细胞能够识别,靶向和破坏癌细胞。为此,将患者的细胞收集,修饰并重新引入体内-这是目前仅少数人可以使用的复杂程序。随着重大创新的进行,这一快速发展的科学领域将扩大对免疫疗法和其他新兴药物有反应的患者人数。但是发现管道中存在瓶颈。大量积压的产品正在减缓对研究必不可少的细胞的生产,从而阻碍了针对临床的新疗法的可用性。

为了应对这些挑战,马萨诸塞州的一批学术界,医疗保健,生物技术和生物制药行业的领导者齐心协力建立了一个新的研究中心。

新的先进生物创新和制造中心将探索和培育细胞和基因疗法的创新,推进生物创新和制造,并加速免疫疗法,细胞疗法,基因编辑和其他对人类产生持久影响的技术的发展。全球健康和促进当地经济。通过促进协作和创新,它有望加快创新并扩大这些新兴疗法可服务的患者范围。

哈佛大学,麻省理工学院(MIT),富士胶片Diosynth生物技术(FDB),GE Healthcare生命科学,亚历山大房地产股份公司的领导人将组成董事会,其他贡献成员包括贝丝以色列女执事医疗中心,波士顿儿童医院,布莱根妇女医院,达纳-法伯癌症研究所,马萨诸塞州总医院,密理博西格玛和马萨诸塞州联邦。

这个耗资5000万美元的中心将位于更大的波士顿地区,并将在新的一年内与公司合并命名。期望这将是一个独立的,独立的非营利性公司。

马萨诸塞州拥有世界一流大学,医院,大型制药公司和小型生物技术公司的密集地带,是生物医学的前沿。这些组织正在重新定义有关生物医学的传统观念,并从实验室到临床迅速推进发现。

新成立的财团的首要任务是通过缩短研究和临床应用之间的路径来促进转化疗法的发展。该财团将利用世界领先的专业知识来推动新兴和有前途的科学的发展,这些科学的成本和风险对于任何一家机构而言,都难以解决。通过在一个机构中安置具有“创新链”中每个环节优势的机构,合作伙伴相信科学和制造领域的新创新将加速向患者引入新药。

科学家修饰细胞用于治疗的能力,以及改变致病基因的能力,已经在生物医学领域开创了一个新纪元。这些潜在疗法中的一些正在进入临床试验,另一些将很快进入临床,还有更多处于早期研究阶段。有强烈的动机和迫切需要将这些新兴方法转化为临床应用。目前,全球有60,000多名患者正在参与针对新细胞和基因疗法(包括基因编辑)的临床试验。

当前,进入临床新疗法的主要障碍和瓶颈包括生产-具体来说,高技能合同制造商承受着向整个地区的实验室提供高质量的定制化细胞和病毒载体以及符合法规要求的压力。由于积压,科学家可能需要长达18个月的时间才能进行研究所需的基本产品。

该中心将为马萨诸塞州的生命科学生态系统提供三项关键服务。

它将以优惠的价格提供进入新制造工厂的优先通道,从而减少了大学,医院和初创企业的研究人员的等待时间和成本。该设施在大约八个洁净室中提供制药级“良好生产规范”(GMP)制造能力,用于生产细胞和病毒载体产品以及其他可能用于1期或2期临床试验的相关原料。

该设施将拥有一个共享的创新空间,来自大学,医院和行业的科学家可以与敬业,经验丰富的专业员工并肩工作。这将是一次独特的机会,可以迅速完善新方法,为首次临床试验做好准备。该中心将在同一空间内提供制造服务,将在各个部门之间培养一个专家社区,他们的共同目标是为患者提供服务,并致力于在制造过程和药物开发方面进行集体创新。

该中心将为快速增长的领域提供劳动力发展和培训的平台,在此领域急需具有专业技能的人员。

新设施的模块化设计将使用户更容易快速适应技术变化。这样的灵活性将消除获得有前途的创新的障碍,这些创新源于改进的方法,包括基因操作,基因编辑,寡核苷酸,肽以及出现的新方法和发现。

尽管在美国有许多商业合同制造组织,共享的实验室空间,甚至在大学和医院中都有小型制造空间,但这是三个方面的首创设施。首先,其目的是在单个物理空间内同时产生细胞和病毒载体产物。其次,由于其在行业,学术界和领先地区医院之间的独特合作关系。最后,出于合作伙伴的愿望,他们希望通过合作为研究人员和初创企业提供服务,从而推动这一新的医学领域的发展。

“这项强大的合作体现了该地区在多个学科领域广泛而深入的世界级专业知识。我们很荣幸能成为该合作计划的一部分。它将推动科学发现,重申该地区在生命科学领域的全球领导地位,并提出挽救生命和改变生活的疗法,这将对世界各地的人们产生影响。

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哈佛大学教务长艾伦·加伯(Alan M. Garber)表示:“我们正在尝试解决的广泛问题是,'如何在未来几十年里使我们的地区在生命科学领域处于领先地位?”距今已有两年多了,从那以后一直在牧羊。“我们拥有活跃的生命科学社区,拥有一些世界上最伟大的医院,大学和各种生命科学公司。我们还拥有强大的金融部门,可以催生和支持新公司。因此,快速发展的要素生命科学-尤其是生命科学在人类健康中的应用-都在这里。但是,由于创新速度如此之快,很容易落后。我们希望确保在这里不会发生这种情况。”

麻省理工学院教务长马丁·施密特(Martin A. Schmidt)说:“麻省理工学院的研究人员正在开发细胞和基因疗法的创新方法,为这种生物制药药物设计新概念,以及制造这些产品并使其具有临床应用资格的新工艺。” “降低这种创新(包括生产)风险的共享设施将促进本地大学,医院和公司之间更紧密的合作-最终,这样的设施可以帮助提高对患者的影响和准入机会。麻省理工学院赞赏哈佛在召集会议上的带头作用探索英联邦的这一机会。”

哈佛大学负责研究的副教务长,材料科学与工程学教授理查德·麦卡洛(Richard McCullough)表示:“设施合作伙伴的力量将加速治疗发现,并具有将生物制剂从实验室推进到病床的能力。”

对于生命科学行业而言,这是激动人心的时刻,因为细胞和基因疗法有望彻底改变全球医疗保健系统。尽管这些疗法很有前途,但必须解决制造,获取和成本方面的挑战,以使其发挥最大潜力。该中心之类的举措之所以重要,是因为它们将生命科学领域的关键利益相关者聚集在一起,以分享他们的能力,知识和专业知识,以协作和加速创新。

我们很荣幸能成为这个无与伦比的财团的一员,以创建一个创新和协作的中心,其中涉及先进技术以及下一代制造。备受推崇的合作伙伴机构具有科学才能和工程技术能力,可以为当今遭受严重和危及生命的疾病的患者提供真正新颖的疗法,并设计下一代流程,以加速翻译明天的高性价比,拯救生命的方法从板凳药品bedside.Joel S.

Marcus,亚历山大房地产资产公司和亚历山大风险投资公司执行董事长兼创始人

我们很高兴成为该财团的创始成员。合作就是为患者提供药品。与所有人共同努力实现这一目标的机会确实符合我们的核心目标,即交付明天的药物作为生命的合作伙伴,这是我们真正的核心目标。

马萨诸塞州新的先进生物创新和制造中心将首先关注新兴领域,例如细胞疗法和基因疗法以及其他先进疗法的医药产品。帮助患者自身免疫系统靶向癌细胞的细胞疗法已经非常成功。一个例子是CAR-T细胞疗法,其中患者自身的T细胞经过修饰,可以更轻松地识别和攻击血液中的癌细胞。但是免疫疗法不仅仅限于治疗癌症。科学家们正在寻找新的方法来利用免疫系统来治疗多种疾病,包括1型糖尿病和许多其他疾病。更广泛的细胞疗法-例如利用成体干细胞的独特特性-再生医学正在被广泛考虑,

基因疗法给患有使人衰弱的遗传性疾病折磨的患者(通常是儿童)带来了新希望。它们涉及在患者细胞内引入,去除或改变靶向基因。目的是使患者的细胞产生抗病蛋白,或阻止它们产生引起疾病的蛋白。基因编辑研究进展非常迅速,但是制造基因传递载体的能力明显不足。

医院需要能够为患者创建量身定制的疗法,但是大多数医院没有现场生产设施。除了生产潜在的新疗法的设施有限的局限性之外,还需要进行大量技术创新,以便在时间,劳动力和成本方面以及根据法规指导更有效地生产这些药物。新的中心将具备处理这项技术创新和早期临床试验规模生产方面的工作的能力,这将有助于尽快为患者带来有希望的解决方案。

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